8 czerwca obchodzimy Światowy Dzień Walki z Guzem Mózgu. W Polsce rozpoznawane jest rocznie około 3000 nowotworów ośrodkowego układu nerwowego. Glejaki stanowią najliczniejszą grupę spośród wszystkich nowotworów mózgu, odpowiadając w 70% za przyczynę zgonu. Wśród glejaków wyróżniamy te o powolnym wzroście i stosunkowo dobrym rokowaniu oraz wieloletnim okresie przeżycia, jak również skrajnie złośliwą postać tj. glejaka wielopostaciowego ze średnim czasem przeżycia chorego – 15 miesięcy. Mimo postępu jaki dokonał się w ostatnich latach w dziedzinie onkologii, standardem w leczeniu pozostaje radykalna resekcja guza oraz terapia uzupełniająca w postaci radio- i chemioterapii. Glejak wielopostaciowy pozostaje jednym z najbardziej opornych na leczenie i złośliwych ludzkich nowotworów.
– Niepowodzenia w leczeniu glejaka wielopostaciowego można tłumaczyć unikalną zdolnością jego komórek do hamowania odpowiedzi immunologicznej w organizmie człowieka. Główną rolę w rozpoznaniu komórki nowotworowej oraz jej zniszczeniu odgrywają limfocyty T. Rozpoznają one na powierzchni nowotworu specyficzne białka tzw. antygeny, a następnie generują odpowiedź immunologiczną na dany antygen, mającą na celu zwalczenie komórek nowotworu. Niestety, komórki glejaka wielopostaciowego posiadają na swojej powierzchni białka nazywane „tarczą molekularną”, blokujące punkty kontroli układu immunologicznego na powierzchni limfocytów T i powodujące ucieczkę nowotworu spod nadzoru układu immunologicznego – wyjaśnił dr. hab. n. med. Wojciech Kaspera z Katedry Neurochirurgii i Oddziału Klinicznego Neurochirurgii Wydziału Nauk Medycznych Śląskiego Uniwersytetu Medycznego (ŚUM) w Katowicach, główny badacz.
Szansa na przełom w leczeniu złośliwych nowotworów mózgu
Projekt „Ocena odpowiedzi immunologicznej u chorych leczonych pembrolizumabem z nowo zdiagnozowanym glejakiem wielopostaciowym mózgu (PIRG)” wsparty przez Agencję Badań Medycznych ma ocenić efektywność immunoterapii opartej na zastosowaniu przeciwciał monoklonalnych blokujących punkty kontroli odpowiedzi immunologicznej u pacjentów z glejakiem. Przedsięwzięcie ma przynieść odpowiedź na pytanie, jak reagują pacjenci z nowo zdiagnozowanym glejakiem na włączenie do standardowego leczenia jednego z leków działających na punkty kontroli odpowiedzi immunologicznej – pembrolizumabu. Efektem badania może być opracowanie nowego schematu leczenia glejaka wielopostaciowego i znaczące wydłużenie czasu przeżycia chorych. Agencja Badań Medycznych została powołana właśnie po to, żeby wypełnić lukę w finansowaniu niekomercyjnych badań klinicznych. Przez ostatnie lata przeznaczyła na ten cel 2 mld zł, wystartowało ponad 158 projektów w zakresie onkologii, kardiologii, geriatrii, pediatrii. 50 tys. pacjentów skorzysta z dostępu do innowacyjnych terapii.
- Terapia z wykorzystaniem inhibitorów punktów kontroli opiera się na nieco odmiennej filozofii podejścia do terapii guzów nowotworowych. Zakłada ona zmobilizowanie do walki z nowotworem własnego układu immunologicznego poprzez odwrócenie immunosupresyjnego oddziaływania nowotworu na nasz układ immunologiczny. Chcemy podawać pembrolizumab chorym z rozpoznanym glejakiem wielopostaciowym nie tylko w okresie pooperacyjnym, ale i przed planowanym leczeniem chirurgicznym. Mamy nadzieję doprowadzić w ten sposób do aktywacji układu immunologicznego już przed chirurgicznym usunięciem guza, a kontynuując podawanie pembrolizumabu, wzmocnić skuteczność pooperacyjnej chemio- i radioterapii. Przede wszystkim zaś mamy nadzieję na przedłużenie chorym życia – podkreślił dr. hab. n. med. Wojciech Kaspera.
Projekt ma charakter wieloośrodkowy i obok SUM w jego realizację zaangażowane jest Centrum Onkologii-Instytut im. M. Skłodowskiej-Curie w Gliwicach. Rekrutacja chorych do projektu ruszy w drugiej połowie czerwca br. Do badania zostaną włączeni chorzy, u których na podstawie wykonanych badań obrazowych zostanie rozpoznany glejak wielopostaciowy przed wdrożeniem leczenia chirurgicznego. Zainteresowani projektem, pacjenci i lekarze mogą kontaktować się z Oddziałem Klinicznym Neurochirurgii SUM w Sosnowcu pod nr tel. 32 36 82 551.
Z nadzieją dla najmłodszych
Naukowcy z Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” chcą sprawdzić, czy zastosowana przez nich terapia przyczyni się do wydłużenia czasu przeżycia dzieci z rozlanym glejakiem pnia mózgu (DIPG).
Wśród chorób nowotworowych wieku dziecięcego, DIPG jest jednym z najgorzej rokujących guzów o niezaspokojonych potrzebach medycznych. Dotychczas stosowane leczenie jest niesatysfakcjonujące. Dzieci z rozpoznaną chorobą żyją średnio ok. 9-12 miesięcy. Naukowcy zakładają, że zastosowanie syrolimusu w monoterapii lub w połączeniu z trametynibem u wybranych pacjentów z DIPG będzie bezpieczne i wpłynie na poprawę przeżycia w porównaniu do grupy historycznej dzieci leczonych radioterapią.
- U dzieci w wieku od 3 do 18 lat, u których na podstawie badania rezonansem magnetycznym rozpoznany zostanie DIPG przeprowadzona będzie biopsja neurochirurgiczna guza. Pobrany materiał poddany będzie ocenie histopatologicznej i profilowaniu molekularnemu. Następnie pacjenci zgodnie ze standardowym postępowaniem terapeutycznym będą poddani radioterapii. W trakcie napromieniania wszyscy będą otrzymywać syrolimus. Rodzaj leczenia uzupełniającego po zakończonej radioterapii będzie uzależniony od wyników badań molekularnych – tłumaczy dr hab. n. med. Bożenna Dembowska-Bagińska – główny badacz w projekcie.
Unikalna baza na skalę światową
Celem proponowanej terapii jest uzyskanie przedłużenia życia, poprawa jego jakości jak również umożliwienie dzieciom z rozlanym glejakiem pnia mózgu przeprowadzenie kompleksowej diagnostyki i leczenia w Polsce. Ponadto badanie może przyczynić się do opracowania optymalnego leczenia dla tych pacjentów, poprzez identyfikację istotnych dla terapii markerów molekularnych, dostosowanie rodzaju produktu leczniczego do wskazanych markerów oraz ocenę ich bezpieczeństwa i skuteczności
Analiza bioinformatyczna oraz statystyczna w zakresie identyfikacji korelacji kliniczno-molekularnych wsparta zostanie narzędziem analityczno-bazodanowym, dedykowanym nowotworom dziecięcym, co przyczyni się do powstania unikatowego narzędzia wspomagającego opracowanie optymalnego leczenia dla pacjentów onkologicznych. Utworzenie repozytorium danych genetycznych pacjentów z DIPG będzie unikalną w skali światowej bazą danych.
Rekrutacja pacjentów trwa. Więcej informacji można uzyskać: https://nauka.czd.pl/badanie-dipgen/, tel: 22 815 17 74, mail: onkologia@ipczd.pl
Sztuczna inteligencja posłuży pacjentom
Instytut „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”, dzięki finansowaniu ze środków Agencji Badań Medycznych uruchomił badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność rapamycyny w leczeniu rzadkich i ultrarzadkich chorób ośrodkowego układu nerwowego związanych z aktywacją szlaku mTOR u dzieci - BraimTOR. Badanie obejmuje dzieci z padaczką lekooporną oraz dzieci z glejakami o wysokim stopniu złośliwości.
Realizacja projektu ma celu wypracowanie najbardziej optymalnego leczenia dla grupy chorych, gdzie aktualny stan wiedzy medycznej nie oferuje żadnych rozwiązań lub są one mało skuteczne. W tym celu w zaplanowanym projekcie zastosowane zostaną innowacyjne rozwiązania z wykorzystaniem wysokoskalowych badań molekularnych wspartych rozwiązaniami opracowanymi z zakresu sztucznej inteligencji. Wypracowane w ten sposób rozwiązania przyczynią się do rozwoju nowoczesnych form terapii opartych, m. in. na terapii celowanej, a tym samym wpłyną na poprawę wyników leczenia dzieci z chorobami neurologicznymi i nowotworowymi.
Projekt BraimTOR to również propozycja innego niż dotychczas stosowanego podejścia do badań dotyczących chorób rzadkich. W badaniu punktem wyjścia jest nie tyle jednostka chorobowa, co wspólny defekt molekularny – w tym przypadku szerokie spektrum chorób neurologicznych, neuroonkologicznych zebrane zostało w jedną grupę, dla której wspólnym mianownikiem są defekty szlaku mTOR. Takie podejście umożliwia przeprowadzenie badania w szerszej grupie pacjentów, co często w przypadku chorób rzadkich jest dużym wyzwaniem. Jednocześnie daje to szansę większej grupie pacjentów na opracowanie nowych terapii.
- Dzięki otrzymanemu finansowaniu z Agencji Badań Medycznych jesteśmy w stanie zaoferować dzieciom obciążonym chorobami onkologicznymi i neurologicznymi, badania na najwyższym poziomie medycznym, zapewniając dostęp do najnowocześniejszych technologii. Dzięki temu mamy możliwość opracowywania nowych algorytmów diagnostyczno-terapeutycznych, co może przyczynić się do dalszego rozwoju nowoczesnych form leczenia, a tym samym poprawy wyników leczenia u naszych pacjentów – podkreśla dr hab. n. med. Joanna Trubicka, Prof. IPCZD – główny badacz w projekcie.
Materiał przygotowany przez Agencję Badań Medycznych