Od końca lat siedemdziesiątych genetycy wiedzą, że można obniżać lub całkiem wyłączać aktywność wybranych genów, wprowadzając do komórek krótkie cząsteczki kwasu rybonukleinowego – RNA. Z publikacji niemieckich i amerykańskich naukowców z firmy farmaceutycznej Alnylam w „Nature” z 11 listopada br. dowiedzieć się można, że zablokowanie aktywności genu kodującego białko apolipoproteinę B u myszy obniża poziom złego cholesterolu w ich krwi. To zaś zapobiega miażdżycy, nadciśnieniu i zawałowi serca. Czy uda się to samo u człowieka?
Geny i choroby
Nadmierna lub nieprawidłowa aktywność wielu genów jest przyczyną nie tylko wspomnianej miażdżycy czy nadciśnienia, ale także wielu innych chorób, takich jak cukrzyca, atrofia siatkówki oka, choroba Alzheimera itp. Geny odpowiadają za produkcję w naszych komórkach białek, te zaś za większość funkcji życiowych organizmu, na przykład trawienie, oddychanie komórkowe, skurcze mięśni, wytwarzanie i przewodzenie impulsów nerwowych, myślenie. Na te niezbędne do życia czynności składają się miliardy reakcji chemicznych prowadzonych właśnie przez białka-enzymy. To białka zmutowane albo pojawiające się w nieodpowiednim momencie, miejscu czy też ilości są przyczyną wymienionych chorób. Przykładowo, apolipoproteina B jest konieczna do syntezy cholesterolu. Cholesterol zaś jest niezbędny do przekazywania impulsów nerwowych czy regulacji hormonalnej organizmu, a więc i do rozmnażania – by wymienić tylko dwa kluczowe dla życia procesy. Kłopoty z cholesterolem zaczynają się, gdy organizm produkuje go w zbyt dużych ilościach i nie potrafi sobie z tym poradzić. Wówczas złogi cholesterolu odkładają się na wewnętrznych ściankach naczyń krwionośnych, zmniejszają ich średnicę (miażdżyca) utrudniając przepływ krwi (nadciśnienie), w końcu zatykają najcieńsze z nich (choroba wieńcowa i zawał mięśnia sercowego).